镇江市罕见病患者用药保障中存在的问题研究.pdf

第 卷 第 期 年 月医学与社会 .镇江市罕见病患者用药保障中存在的问题研究许晨希 张心洁江苏大学管理学院 江苏镇江 南京大学政府管理学院 江苏南京 摘 要 目的:探究镇江市罕见病患者用药保障中存在的问题并分析原因为提升罕见病患者的用药保障能力提供参考 方法:通过与镇江市的罕见病患者、专家以及相关部门管理人员访谈了解罕见病用药保障的现状及相关内容 使用扎根理论将访谈资料导入 .软件进行三级编码并对结果进行比较和梳理 结果:经过三级编码最终形成了 条初始概念、个范畴提炼出药品保存、患者药品既定需求、药品供给、检查治疗、医疗服务提供方、罕见病药品保障和政策制度 个主范畴 目前镇江市罕见病患者的用药保障存在较多问题如药品供给短缺、开药过程繁琐、罕见病检查治疗项目不规范、罕见病用药保障不充分、政策宣传不足、基层服务能力较弱等问题 结论:当前镇江市罕见病患者用药保障中仍存在着药品供给短缺、保障待遇不充分等问题可通过增加罕见病药品供给、建立针对罕见病的门诊药品目录、规范检查项目、提高保障待遇、加大科普宣传力度、提升基层医疗服务能力、加强精细化管理水平等方式完善关键词 用药保障罕见病患者镇江中图分类号:文献标识码:./.文章编号:():.:.:.:.基金项目:国家自然科学基金资助项目编号为 江苏高校“青蓝工程”资助项目镇江市医疗保险研究会年度重点课题通讯作者:张心洁.罕见病因发病率极低又被称作“孤儿病”截至目前业界关于罕见病的概念并没有统一定义如美国罕见病法案将罕见病定义为在美国患病人数少于 万人的疾病中国罕见病定义研究报告许晨希等.镇江市罕见病患者用药保障中存在的问题研究 则将罕见病定义为新生儿发病率小于/万、患病率小于/万、患病人数小于 万的疾病 另外由于 的罕见病是由患者基因突变造成的因此罕见病还具有治愈率低和儿童时期发病等特点 一般来说罕见病患者都十分依赖药品且大多需要终生服药 罕见病药品又称“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品是罕见病诊疗和用药保障的核心 提升罕见病用药保障能力不仅涉及医学临床突破对推进人民幸福还有重大意义但因为罕见病药品研发成本通常较高因此售价高昂常给患者及其家庭带来沉重压力 加之罕见病诊断难、治疗难使这部分群体成为生活较困难的群体之一 由于我国人口基数大罕见病实际并不罕见所以对这部分患者的用药保障问题不容小觑实际上 年国务院发布的国家药品安全“十二五”规划就提出“鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发”随后在药品研发、注册等方面还提出实验减免税费、实验数据保护以及药品审评流通加快等各项吸引药企的政策 为降低罕见病药品费用对患者产生的经济负担国家利用“以量带价”的谈判方式降低药品的价格并在药品保障层面形成了以基本医疗保险为基础、大病补助和医疗救助托底的“三重保障”年国家卫生健康委员会等部门还联合制定第一批罕见病目录进一步保障罕见病药品的可及性 此外为加强罕见病诊治能力国家还针对性建立了全国罕见病诊疗协作网和罕见病患者登记制度同时学界关于罕见病用药保障方面的研究也不断丰富主要包含保障范围、保障模式、药品纳入评判和生产激励等内容 其一关于罕见病保障范围的研究 一般来说用药保障是罕见病保障的核心无论国内外都建立了多元的罕见病药品费用分担机制 国外已普遍将药品费用纳入医疗保险的报销范围 其二关于保障模式的研究 在国内曹颖、张晓星等学者经研究发现对于罕见病用药保障各省份主要在基本医保基础上结合实际情况通过设置专项基金或补充医保等方式进行多层次的保障 国外各国也根据实情对罕见病诊疗和用药进行保障 如 等关于美国罕见病患者负担的研究显示其主要通过商业保险的形式保障罕见病患者用药 等的研究显示欧洲各国则以社会医疗保险模式为主 其三关于罕见病药品纳入评判的研究 国外已经形成了相对成熟的药品纳入评判手段 等的研究显示大多数欧洲国家将罕见病定价与治疗效果作为评判是否纳入保障范围的关键因素 相较而言我国对于药品纳入标准的研究较少且相对不成熟 宣建伟、胡善联等学者的研究显示我国主要通过制定第一、二批罕见病目录将部分药品列入报销目录 其四关于罕见病药品激励的问题 针对罕见病药品市场失灵问题国内外学者都提出要对罕见病药品生产给予一定的激励张越飞、李林康等学者提出应给予罕见病药企注册审批和税收优惠等 可见虽然国内外学者关于罕见病保障问题研究的重心都在对药品的保障上但我国的明显不足且研究多聚焦在对不同统筹地区具体实践的探索上碎片化特征明显针对罕见病药品保障机制、纳入标准等的研究还不充分 而罕见病药品获取和使用困难正是当前我国患者面临的最紧迫的问题 镇江市作为中国医改的“两江试点”城市之一一直走在多层次医疗保障体系建设前列致力提升医保治理能力和民众健康水平在罕见病患者医疗保障方面也作出积极探索 基于此本研究以镇江市为例探究罕见病患者在用药保障中存在的问题并分析原因进而提出优化对策 资料来源与方法.资料来源本研究资料主要来源于 年 月间的访谈资料根据关于以药品集中采购和使用为突破口进一步深化医药卫生体制改革的若干政策措施(国医改发 号)为减轻群众的药品负担需推动医疗、医保、医药改革 罕见病患者用药也无例外面对罕见病诊疗难、用药难的困境需依靠“三医”联动破解 因此除去罕见病患者外还需向提供医疗服务的专家、罕见病医保相关的管理人员、罕见病药品的定点医院和医院负责人等了解用药保障中存在的问题 综上研究对象为镇江市的罕见病患者、专家以及相关部门管理人员 罕见病患者:依托主管部门组织的患者健康教育会研究通过“滚雪球”方式联系到多名罕见病患者在征求患者本人同意后同时结合考虑医生诊断、实际治疗用药和医疗费用发生情况等最终筛选出 名罕见病患者并进行线下访谈 其中 名成年重症肌无力患者名成年肌萎缩侧索硬化症患者 名成年血友病患者和 名未成年血友病患者 罕见病专家:选取镇江市罕见病定点医院中从事罕见病行业 年及以上的专家 名同时选取与这些专家对接的基层社区医生 名 相关部门管理人员:分别从镇江市卫 医学与社会 年 月第 卷第 期生健康委、医保局及定点医院中选取直接从事与罕见病保障相关的管理人员 名、名和 名.研究方法扎根理论()由格拉斯和斯特劳斯于 年提出这是一种通过系统的资料收集和分析程序而从资料中发现、发展和检验理论的过程自下而上将原始资料不断归纳总结分析并将数据内容循环往复核对最终形成理论框架 扎根理论自出现以来多用于心理学、教育学、社会学和管理学等领域讲究理论来源于原始资料且重在解决问题并建立理论框架 而本研究需要了解镇江市罕见病患者用药保障中存在的不足并提出对策且研究内容多以访谈资料呈现因此文本选择使用扎根理论整个扎根理论是一个收集资料和分析程序的过程 研究结合对相关文献的检索围绕罕见病患者用药保障情况和针对具体访谈对象制定访谈提纲 研究使用“罕见病用药”“罕见病药品”“罕见病医疗保障”等关键词检索中国知网数据库并限定文献时间为 年至 年 月进行初检后剔除不相关内容和层次级别较低的文献剩余相关文献 条 结合对文献内容的梳理分析和前期调研实际制定半结构化访谈提纲 对罕见病患者的访谈主要内容包括:患者的个人基本情况涉及患者的性别、年龄、学历和家庭收入等患病及就医情况涉及患者的确诊时间和地点、复诊地点频次以及用药类型与拿药地点等内容参保及费用报销情况涉及患者对参保情况的知晓程度和家庭负担等问题对罕见病专家访谈内容包括:罕见病诊断的类型、流程罕见病培训宣传内容等 对罕见病管理人员的访谈内容包括:罕见病定点医疗机构协作网管理等问题罕见病患者用药保障政策管理等罕见病诊疗质量控制管理等内容调研期间采用一对一半结构化访谈方式对访谈对象进行了人均 分钟的访谈并在访谈结束后将 份资料导入 .软件中 在争得访谈对象同意后所有访谈皆录音并在访谈后逐字逐句转录入 中经过语音录音核实后最终形成大约 万字的访谈文件通过三级编码对内容进行整理 开放式编码是将收集来的资料揉碎打散概念化再重新组合起来进而界定类属逐步范畴化的过程 在开放式编码阶段挑选 份访谈资料导入 .中反复阅读推敲逐字逐句进行编译 基于此初步确定了与患者用药保障有关概念的内容形成初始概念及范畴 主轴式编码是将资料分解所获得的范畴进一步抽象提炼的过程 通过使用斯特劳斯和科尔宾的“因果条件现象脉络条件介入条件行动/互动策略结果”这一典范模型挖掘范畴之间的关系深化内容的性质和维度以为后期的理论形成和阐释做准备 选择式编码的任务是通过前期对资料的梳理并联系开放式编码和主轴编码的内容确立一个核心范畴使其与其他主范畴建立起联系从而对内容做出整体性的理论阐释在三级编码完成后建构形成理论但还需进行理论饱和度检验以确保核心范畴达到饱和若理论未饱和需重复这一行为 本研究将对原访谈资料中预留的 份资料再次进行编码发现数据中没有出现新类属基于此理论达到了饱和状态 结果.开放式编码开放式编码阶段共获得 个初始概念在删除与主题关系不大、合并相似或者意思相同的概念后共形成了 条初始概念 根据初始概念的梳理和归纳得到了用药量不足、用药方式复杂、购药量受限等 个范畴译码前缀为 见表.主轴式编码联系 个范畴之间的关系进而归纳出镇江市罕见病患者用药保障的相关主范畴 基于此对范畴进行归类最终提炼出 药品保存、患者药品既定需求、药品供给、检查治疗、医疗服务提供方、罕见病药品保障和 政策制度 个主范畴译码前缀为 见表 和图.选择式编码结合各范畴频次并代入原文中推敲后梳理出了 个主范畴之间的关联与层次确定以“患者药品既定需求”为核心范畴 围绕这一核心范畴绘制主范畴与核心范畴的关系结构图(见图)最终梳理出一条清晰的故事线:镇江市罕见病患者用药的先决条件、必备条件和推动条件皆缺失由此导致患者用药的既定需求难以满足 其中药品供给、检查治疗为先决条件药品保障、政策制度为必备条件药品保存、医疗服务提供方为推动条件 各范畴之间存在如下关系:罕见病患者通过检查治疗确定用药量并可在药品供给充足状态下用上药 科学的政策引导和全面的罕见病用药保障才能减少患者的顾虑和许晨希等.镇江市罕见病患者用药保障中存在的问题研究 表 开放式编码形成的概念及范畴编号范畴初始概念频次药品保存要求严格冷链储存药品保存不当产生不良后果药品保存政策缺失无相关药品储藏政策缺少医院药品储藏的政策补偿药品保存监管不力部分药品过期药品储备数量不足用药频率因人而异防止疼痛频繁用药需服用合并症相关的药品产生病变需增加用药频率预防性治疗需加大用药频率用药量不足用药量影响患者病情预防性用药量患者用药量不明确特殊情况需加大用药量不同患者用药量和药效不同用药方式复杂自行网上购买药品器具部分儿童用药方式困难部分患者无法自主使用药品药品缺乏使用器具部分药品使用方法复杂用药目的难以满足预防性治疗患者较少减少器质性病变维持身体机能开药程序繁琐门诊购药报销有限通过住院方式开药报销购药量受限药品种类划分限制患者用药按月份用量购药缺乏预防性药品量药占比限制严格适应症要求限制患者开药药品类型有限药品计量方式不同缺乏合并症相关的药品患者对药品使用感受不同疗效较好的药品医院无储备部分罕见病患者无药可用药品费用昂贵未在报销目录内的药品价格昂贵药品费用占主导进口药品费用昂贵药品价格不断上涨拿药花费的间接成本较高购药取药地点不便部分在药店购买网上购买补充药品向网友购买药品仅有部分社区提供罕见病药品医院购药路途遥远合并症用药加重患者痛苦血友病儿童患者用药导致静脉难以承受患者对部分药品过敏身患其他多种疾病合并症给患者带来痛苦用药相关复诊检查不规范复诊检查项目费用不统一送检条件要求较高拍片子确认是否发生器质性病变根据检查结果调整药品使用量医院缺少检查项目基层医疗水平不足未尽健康管理义务医疗服务能力有限社区不予帮助患者用药与上级医院信息反馈不及时医院罕见病管理不足医院积极性一般医院对罕见病进行宣传不足资金有限设备一般医护人员缺乏激励机制大部分医生未经过罕见病培训罕见病给医生带来的成就感较低罕见病专家较少精力有限医生积极性不高缺乏罕见病护理人员医生责任沉重患者与医生关系紧张部分患者对医生信任度较低部分患者难遵医嘱患者外流严重医疗保障水平有限基本医疗保险仅报销部分慈善救助低保兜底功能不足商业保险保障较少医疗救助条件严格惠民保未发挥作用报销政策尚不完善乙类药品报销有限国谈药加剧药品政策碎片化患者门诊报销水平相对较低镇江市保障水平一般住院报销费用远远高于门诊职工医保报销水平远高于居民医保患者自付费用较多自费医疗器械自费营养品注射药品需自费自付住院护理费检查检测费用较高需自费检查挂号费用较高医保报销后患者压力仍较大患者及其家庭负担较重患者生活水平较低家族性遗传疾病患者工作收入较低看病花费较多时间经济成本政策知晓度普遍较低政策信息传播渠道不通畅医生与患者政策知晓度较低罕见病信息来源有限患者群聊无多渠道信息来源罕见病宣传较少药品政策改革有限市级层面政策可改动范围较小用药保障管理不精细表 主轴编码形成的主范畴编号主范畴范畴频次药品保存药品保存要求严格药品保存政策缺失药品保存监管不力患者药品既定需求用药频率因人而异用药量不足用药方式复杂用药目的难以满足药品供给开药程序繁琐购药量受限药品类型有限药品费用昂贵购药取药地点不便检查治疗合并症用药加重患者痛苦用药相关复诊检查不规范医疗服务提供方基层医疗水平不足医院罕见病管理不足医护人员缺乏激励机制患者与医生关系紧张罕见病药品保障医疗保障水平有限报销政策尚不完善患者自付费用较多患者及其家庭负担较重政策制度政策知晓度普遍较低政策信息来源有限药品政策改革有限 医学与社会 年 月第 卷第 期图 镇江市罕见病患者用药保障过程图 主范畴关系结构防止因病致贫返贫 医疗服务提供方和药品保存的能力对进一步满足患者的用药需求具有推动作用并可对患者进行用药指导促进患者健康 讨论.罕见病药品供给受限检查治疗项目不完善药品供给和检查治疗是满足患者既定用药需求的先决条件然目前镇江市能够提供的药品不管种类还是数量都受限且患者获取药品过程也较复杂众所周知罕见病患者对药品的依赖度较高然而罕见病药品存在“市场失灵”现象数量有限价格也相对较高 从供方看目前我国罕见病药品主要依赖进口存在部分药品“境外有药境内无药”现象镇江也是如此 特别在实施“药品零差价”政策后加上“药占比”指标的考核罕见病患者的用药进一步受限如本研究中血友病患者普遍表示疗效较好的“科跃奇”与“艾美赛珠单抗”在医院就很难获取 江苏省罕见病诊疗工作实施方案(苏卫办医政 号)中以东部战区总医院为牵头医院建立了江苏省罕见病协作网 其中提出要通过协作网加强医院罕见病药品供应的目录衔接、药品院际调剂、配送物流延伸等以保障罕见病患者用药权益 但在本研究调研过程中该罕见病药品供给协作网尚未生效 从需方看受访者普遍表示开药过程繁琐且购药不便 一方面因为大部分患者本身就有残疾或路途遥远就医需要家人陪护导致开药成本较高 另一方面因为办理住院过程繁琐提高效率和缩短患者取药时间是当下医院药学服务必须要重视的问题 江苏省医疗保障局关于统一基本医疗保险门诊特殊病保障政策的通知(苏医保发 号)中江苏省统一要求各地市将血友病纳入门诊特殊病保障旨在提高门诊待遇并逐步向住院待遇看齐以减轻患者的门诊医疗费用负担方便患者治疗 在本研究中镇江市也积极进行医保政策改革虽将血友病纳入门诊特殊病的保障之中但是报销水平尚低于住院水平且仅报销国产人造凝血因子的罕见病药品 对此江苏省可根据患者实际需求部分增设特殊医保药品在更大范围逐步解决罕见病患者用不上药的问题 镇江市可根据患者需求将特定罕见病药品纳入门诊用药中建立针对性的门诊用药目录并实行门诊和住院同报销待遇节省医疗资源 对部分行动不便的患者给予更多关注如提供送药上门服务 此外镇江市则可根据罕见病患者情况适当放宽对医生的处方限制同时给予定点医院适量的药品管理补贴定期的检查不仅可优化后续治疗方案还可以防止罕见病患者产生合并症 但如镇江市一样受限于经济发展水平和医疗技术水平罕见病患者的一些检查项目样本必须要送到其他城市 并且检查项目还缺乏统一管理检测市场存在明显的混乱、不规范 究其原因主要因为罕见病的检测方法较为复杂 只有少数医院才拥有检测资质并且价格较为昂贵 针对此困境可以首先在全省范围建立统一的检测项目标准并制定合理的检测价格、完善相应的监督体系 考虑到罕见病的“罕见”特征可先在江苏省设立省一级的定点检测机构成立送检快速通道 而镇江市主要做好对罕见病的筛查管理和对常规项目的检测同时做好与定点检查机构的交接工作.罕见病用药保障不足保障机制亟待健全充分的药品保障是满足罕见病患者既定用药需求的必备条件 并且罕见病药品的保障对引导患许晨希等.镇江市罕见病患者用药保障中存在的问题研究 者正常用药十分重要 年中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见指出要探索罕见病用药保障机制促进多层次医疗保障体系发展 尽管目前已有较多的罕见病药品通过国家谈判纳入医保报销但仍有较多患者因保障不足影响用药 究其原因首先罕见病药品费用差距大且患者参与保险种类不同进而导致最终的保障水平差异较大 以本研究中的血友病患者为例职工医保患者的年平均费用高达 万而居民医保患者的年平均费用仅 万 其次包括惠民保在内的商业保险开放空间大慈善和医疗救助等的使用又有多重限制 年江苏省医疗保障局关于明确罕见病用药保障对象诊断、用药治疗及待遇享受等有关事项的通知指出 种罕见病被纳入第一批罕见病用药保障但群众知晓率并不高 镇江市已将帕金森氏病、血友病和儿童苯丙酮尿症 种罕见病放在门诊保障之中 当患者在门诊或住院报销之后再由社会救助、慈善助医和惠民保层层分解费用但大部分患者仅能享受到基本医疗保险 加之社会对罕见病患者群体的关注普遍不高罕见病患者在报销后常仍面临不小压力 当前国内对罕见病的保障仍以药品为主罕见病患者因残疾所购的医疗器具、营养品及外出检查、理疗等发生的费用均需自付 根据底线公平理论罕见病患者经济负担沉重长期看不利于社会公平正义和共同富裕目标的实现 因此应在政府主导基础上积极引入社会力量切实减轻患者及其家庭的用药负担 镇江市可建立慈善基金对费用较高患者经医保报销后的自付费用给予一定帮助.罕见病科普宣传不到位患者健康意识薄弱政策制度是满足患者既定用药需求的必备条件不仅需要医疗服务提供方的大力宣传也需要罕见病患者及其家属加强健康管理的意识主动寻求罕见病相关信息 目前镇江市的罕见病相关政策宣传不到位患者的信息来源有限 分析其原因其一从供方来看罕见病相关信息与政策普及率较低医疗保障局和医院方对罕见病相关的科普宣传不到位 江苏省诊疗协作网成立后其要求内部规范罕见病诊疗服务行为并加大对医务人员培训力度本研究中镇江市的罕见病专家也参与罕见病的相关培训但并非协作网内部组织 且镇江市的部分患者对于罕见病药品信息和医保政策完全不了解进而影响了购药与就医 其二从需方看患者及其家属普遍缺乏健康意识患者的自我健康管理意识也较为薄弱 而罕见病政策信息认知缺失会导致罕见病患者治疗和用药不及时 如前所述罕见病多为遗传病我国早就提倡对罕见病要早发现、早诊断、能治疗、能管理对罕见病实施三级管理 全国出生缺陷综合防治方案(国卫办妇幼发 号)中将血友病等遗传性罕见病纳入出生缺陷防治整体规划 但受经济发展和医疗技术水平等因素影响目前纳入新生儿筛查的罕见病种类仍较少 江苏省协作网也提倡通过知识培训等方式引导各医院开展疑似罕见病患者的初筛 然而现实中由于协作网的联系不紧密、医疗水平有限且医护人员缺乏一定的罕见病知识储备各地市的初筛效果并不理想 本研究中由于对罕见病的宣传不足患者及其家庭对罕见病的危害认识也不到位医生医疗水平也有待提高因此镇江市的罕见病初筛项目目前也相对较少 对此相关部门应重视对普通民众进行罕见病宣传和信息科普提升他们对罕见病的重视 健康中国行动推进委员会发布的健康中国行动(年)指出每个人是自己健康的第一责任人 因此应帮助患者及其家属提高自我健康管理意识并宣传患者成为自己健康管理的第一人的理念以时刻关注自身的用药需求和健康动向以实现更好的预防、治疗、康复.基层医疗机构服务能力不足精细化管理水平较低医疗服务提供方是满足罕见病患者既定用药的推动条件但由于基层医疗服务能力不足可能无法为罕见病患者提供医疗和用药的相关指导 罕见病多为遗传性疾病对医疗服务的质量和可持续性要求较高 但目前我国的罕见病临床诊断和可治疗能力较差 加之基层医疗机构医疗服务能力不足难以满足罕见病诊后管理的需求 比如对罕见病药品的保存由于部分罕见病药品保存条件较为严苛保存与使用不当会危及患者健康而基层医疗机构常不具备相应服务能力和药品储备条件难与上级医疗机构进行衔接 更重要的大量医务人员对罕见病的认知情况也不乐观 造成患者外流的情况下进一步降低该地区的罕见病治疗水平 另外基层医疗机构由于缺乏激励同时为规避风险服务积极性并不高 江苏省罕见病诊疗工作实施方案(苏卫办医政 号)中提到江苏省有条件地区的社区卫生服务中心、乡镇卫生院(村卫生室)等基层医疗机构可将罕见病患者纳入家庭医生签约服务实施全程跟踪管理 目前镇江市基层医疗机构的全科医生对罕见病患者的健康追踪管理与协助罕见病患者用药的能力较为一般 医学与社会 年 月第 卷第 期对此应不断加大对基层全科医生罕见病知识技能的培训制定激励措施并尝试将部分罕见病同慢性病社区建档一样纳入社区的健康管理之中如将对罕见病患者的治疗、用药及日常管理打包纳入对医疗集团的付费管理中 且针对罕见病患者用药方式复杂等问题应提升对罕见病患者的精细化管理水平根据罕见病患者疾病的严重程度有区别地制定开药计划满足其用药需求参考文献 ./.:/./.王琳.中国罕见病定义研究报告.上海:上海市罕见病防治基金会.曾溢滔.罕见病的诊断与治疗.上海医学():.徐陆欣怡王妮尹适成等.我国罕见病药品的可及性及采购使用现状研究.中国卫生政策研究():.钟军郜文霍记平等.罕见病医疗保障的国际比较研究.药品评价():./.:/./.李刚何宇冯达等.罕见病用药研发的经济学分析.医学与社会():.朱楚玉孙维阳常峰等.我国罕见病药品价格水平和可负担性研究.中国药房():.张抒扬张学.近年中国罕见病相关政策和实践探索.罕见病研究():.潘锋.罕见病需要构建多层次医疗服务与保障体系.中国医药导报():.张越飞.浅析当前我国罕见病相关政策法规.中国食品药品监管():.刘伟静李丽华王世家等.国外罕见病医疗保险制度现状.现代商贸工业():.李乐乐何晓彤陈湘妤等.典型国家和地区罕见病用药保障模式比较及启示.中国医疗保险():.于华燕周良荣.我国罕见病患者药品保障政策现状及改进思考.中国医院用药评价与分析():.曹颖王森邹锟等.罕见病用药医保现状分析及思考.赣南医学院学报():.张晓星周婷婷潘杰.国内外罕见病用药保障模式的评述.中国卫生政策研究():.():.():.():.宣建伟孙巧.中国罕见病药物经济学评估适用模型与支付阈值参考标准探讨.国际药学研究杂志():.胡善联.罕见病药物政策和药物经济学研究的特征.国际药学研究杂志():.:.():.李林康陶雪怡.我国罕见病诊疗与保障事业现状及展望.中国新药与临床杂志():.那姝美杨悦.我国罕见病医疗保障用药体系的研究.中国执业药师():.唐彦张学杰刘鑫等.国内外罕见病用药保障体系对比研究及其启示.中国药学杂志():.霍尔顿.经典扎根理论:定性和定量数据的应用.北京:北京大学出版社.:.():.李志刚.扎根理论方法在科学研究中的运用分析.东方论坛():.赵静.药品价格管理中的药物经济学评价应用研究.价格理论与实践():.李奕昊唐贵忠.罕见病用药可负担性评价及医保政策研究.卫生经济研究():.刘玲陶松徐娟等.运用 循环缩短门诊药房患者取药时间.中国现代应用药学():.柴源晏明杨莹等.基于多学科协作视角下罕见病防治体系探索.中国优生与遗传杂志():.刘洪清.“底线公平”才能“和顺安康”专访全国政协委员、中国社会科学院社会学所原所长景天魁.中国社会保障():.张松筠.中国罕见病诊疗现状.临床荟萃():.李景宇陈一龙龚力等.中国罕见病诊后医疗服务困境和智慧医疗助力对策分析.华西医学():.(收稿日期 编辑 韩丹妮)