·方法学·因果森林在医学处理效应异质性评价中的基本原理与应用周文岳1,易飞1,李冰丽2,孙凤3,杨智荣1,2,41.深圳理工大学计算机科学与控制工程学院(广东深圳518055)2.中国科学院深圳先进技术研究院生物医学信息技术研究中心(广东深圳518055)3.北京大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系(北京100191)4.剑桥大学临床医学院初级医疗中心(英国剑桥CB18RN)【摘要】随机对照试验是评估干预措施效果的金标准,主要用于估计研究人群整体的平均干预效果。但同一种干预对不同特征人群的效果可能存在显著差异,即存在处理效应异质性。传统的亚组分析和交互作用分析对处理效应异质性的检验功效通常较低,难以有效发现异质性来源。近年来,随着机器学习技术的发展,因果森林成为评估处理效应异质性的新方法,可有效解决传统分析的局限性。然而,该方法在医学研究领域的应用尚处于起步阶段。为促进该方法的合理使用,本文在医学干预效果评价的情境下,介绍因果森林方法的用途、基本原理和实现步骤,并结合实例解读及代码实现样例,讨论使用因果森林方法的注意事项。【关键词】因果森林;处理效应;异质性;原理;应用Causalforestintheevaluationofheterogeneityoftreatmenteffectsinmedicine:basicprinciplesandapplicationZHOUWenyue1,YIFei1,LIBingli2,SUNFeng3,YANGZhirong1,2,41.FacultyofComputerScienceandControlEngineering,ShenzhenInstituteofAdvancedTechnology,ChineseAcademyofSciences,Shenzhen518055,P.R.China2.ResearchCenterforBiomedicalInformationTechnology,ShenzhenInstituteofAdvancedTechnology,ChineseAcademyofSciences,Shenzhen518055,P.R.China3.DepartmentofEpidemiologyandBiostatistics,SchoolofPublicHealth,PekingUniversity,Beijing100191,P.R.China4.PrimaryCareUnit,SchoolofClinicalMedicine,UniversityofCambridge,CambridgeCB18RN,UnitedKingdomCorrespondingauthor:YANGZhirong,Email:zr.yang@siat.ac.cn;zy266@medschl.cam.ac.uk【Abstract】Randomizedcontrolledtrialsarethegoldstandardforevaluatingtheeffectsofmedicalinterventions,primarilyprovidingestimatesoftheaverageeffectofaninterventionintheoverallstudypopulation.However,theremaybesignificantdifferencesintheeffectofthesameinterventionacrosssub-populationswithdifferentcharacteristics,thatis,treatmentheterogeneity.Tradit...