以患者为中心的中医药防治慢...疗方案遴选与评价方法学框架_翟静波.pdf

论著方法学研究以患者为中心的中医药防治慢性病临床诊疗方案遴选与评价方法学框架翟静波天津中医药大学公共卫生与健康科学学院（天津 301617）【摘要】慢性病的防控是我国亟待解决的重大需求。中医药在防治慢性病方面具有独特优势。但是，中医药防治慢性病临床诊疗方案遴选与评价过程中的患者参与度可能存在不足。近些年，以患者为中心的临床研究成为热点。本研究提出一种以患者为中心的中医药防治慢性病临床诊疗方案遴选与评价方法学框架。该方法学框架以循证医学实践模式为基础，融入以患者为中心的研究方法，有望为筛选符合患者需求的中医药防治慢性病临床诊疗方案、提高中医药服务效益、完善价格政策、医保目录更新等提供科学依据。【关键词】患者；中医药；慢性病；诊疗方案；评价方法A patient-centered methodological framework for selecting and evaluating traditionalChinese medicine for preventing and treating chronic diseasesZHAI JingboSchool of Public Health,Tianjin University of Traditional Chinese Medicine,Tianjin 301617,P.R.ChinaCorresponding author:ZHAI Jingbo,Email:【Abstract】The prevention and control of chronic diseases is a major need that urgently needs to be solved inChina.Traditional Chinese medicine has unique advantages in preventing and treating chronic diseases.However,insufficient patient engagement may be found in the selection and evaluation of traditional Chinese medicine for theprevention and treatment of chronic diseases.In recent years,patient-centered clinical research has become a hot topic.Apatient-centered methodological framework is proposed for the selection and evaluation of traditional Chinese medicinefor preventing and treating chronic diseases.It incorporates some patient-centered studies based on the evidence-basedmedicine practice model,and will provide a scientific basis for screening traditional Chinese medicine for preventing andtreating chronic diseases,improving the efficiency of traditional Chinese medicine services,improving price policies,andupdating medical insurance catalogs.【Key words】Patient;Traditional Chinese medicine;Chronic diseases;Treatment schemes;Evaluation method慢性病是指心脑血管疾病、癌症、糖尿病等一大类威胁我国居民健康的疾病1。随着经济水平的不断提高，我国慢性病的疾病谱也在不断发生变化2-3。例如，从 1990 年到 2017 年，我国中风的年龄标化死亡率下降了 33.5%，但是，缺血性心脏病的年龄标化死亡率增加了 20.6%4。慢性病所致疾病负担不容忽视。随着新时代我国社会主要矛盾的变化，慢性病的防控已成为亟待解决的国家重大需求。“健康中国 2030”规划纲要将“2030年重大慢性病过早死亡率比 2015 年降低 30%”列为健康中国建设的主要指标之一。中国防治慢性病中长期规划（20172025年）中指出，预计到2025年，有效控制慢性病的危险因素，与 2015 年相比，争取将 30 岁到 70 岁人群因心脑血管疾病、癌症、慢性呼吸系统疾病和糖尿病这 4 大类慢性病所致过早死亡率降低 20%。中医药在慢性病防治过程中具有独特优势。但是，中医药防治慢性病临床诊疗方案遴选与评价过程中的患者参与度可能存在不足。为此，本文提出一种以患者为中心的中医药防治慢性病临床诊疗方案遴选与评价方法学框架。1 中医药对慢性病的防治具有独特优势中医药在防治慢性病方面具有独特优势5-6。DOI：10.7507/1672-2531.202212047基金项目：国家自然科学基金面上项目（编号：81973705）通信作者：翟静波，Email：中国循证医学杂志 2023年4月第23卷第4期 439 http:/ 中医药在我国的使用已有几千年的历史。经过大量的实践经验积累，形成了中医药独有的理论体系，也造就了众多耳熟能详的经典名方。许多防治慢性病的中成药产品直接或间接来自于古代或近现代名医名家的处方。慢性病的病因复杂7。有些慢性病的发病机制尚未被完全阐明。多种慢性病往往伴随发生，发病持续时间长。慢性病的这些特点导致其治疗并非易事。中医药强调整体观和辨证论治，可以兼顾慢性病的共性特征和患者个体差异。此外，中医“治未病”思想可以在慢性病发生发展的多个阶段提供有效的干预措施8。为了充分发挥中医药在防治慢性病方面的独特优势，多个重要文件中均提及中医药防治慢性病的相关内容。中共中央国务院关于促进中医药传承创新发展的意见指出，要制订一批用于心脑血管病、糖尿病等慢性病的中医康复方案。“健康中国 2030”规划纲要指出，要强化中医药防治优势病种研究，使其在慢性病防治中发挥独特作用。中国防治慢性病中长期规划（20172025年）指出，要总结中医药具有优势的慢性病，形成中医诊疗方案并推广应用。2 中医药防治慢性病临床诊疗方案遴选与评价过程中存在的问题循证医学对于中医药的发展起着重要的作用9。“十四五”国民健康规划指出，要提升中医循证能力。根据循证医学的定义，临床决策的制订需要将现有最佳证据、医生和患者三者结合在一起。三者之间并没有明确的主次之分，而是共同发挥作用。中医药防治慢性病临床诊疗方案遴选与评价的主要形式包括临床实践指南、专家共识、临床路径等。一般情况下，在这些指南、共识等制订过程中，会对现存证据进行系统检索和评价以获取现有最佳证据，往往会有临床专家参与制订。但是，患者参与的程度可能相对较低。有些指南、共识等在制订关键临床问题或召开共识会议时，可能会邀请患者参加。但是，参与的患者数量可能较少，患者在其中的作用相对较弱，患者的需求、偏好等可能无法充分考虑。这可能导致形成的指南、共识等与患者的实际需求之间存在一定的差异性。3 以患者为中心的临床研究成为热点开展临床研究的最终目的是为患者提供最佳的临床诊疗方案。患者对自身所患疾病情况以及诊疗的效果有最直接的感受。所以，开展临床研究时，不能忽视患者的作用。患者参与可以使临床研究的目的、设计、实施等更加符合临床实际需求。近些年，以患者为中心的临床研究已经成为研究热点之一。在开展临床研究时，以患者为中心是指以患者的需求为出发点，以临床价值为导向，充分考虑患者在临床研究中的作用和价值。以患者为中心并不意味着一切以患者诉求、观点、偏好等为标准或原则。而是采集患者的诉求、观点、偏好等信息，转化为科学问题。通过开展科学研究，提供科学证据，为临床决策提供依据。在这个过程中，如有必要，可能需要通过专家咨询等方式，进一步整理患者的需求、偏好等信息，使这些信息转化为可以开展科学研究的科学问题。近些年，国内外开展了一些以患者为中心的研究，例如：叙事医学、患者指南、医患共同决策、患者报告结局、以患者为中心的核心指标集等。这些研究方法也逐渐被引入中医药疗效评价和临床决策的相关研究。叙事医学是指医生掌握叙事能力并开展实践的医学。具体来讲，医生通过与患者沟通交流，与患者产生共情，理解和体会患者所患疾病的切身感受，进而做出更佳的医疗决策。李涵等10认为，中医学与叙事医学应和而不同、存异求同。张瑞等11提出一种叙事医学理念下医患共建临床治疗模式。牟玮等12探讨了利用叙事医学和循证医学构建中西医临床共同决策的模式。邱瑞瑾等13分析了将叙事医学应用于中医临床研究核心结局指标研究的途径。患者指南是指基于患者需求，将循证医学证据转化为适合患者使用的指南14。王悦等15认为，将患者指南引入中医药领域是满足居民对中医药治疗需求、促进中医药发展的重要方式。程侣等16分析了制订中医慢病管理患者指南的可行性。患者报告结局是指直接来自于患者对自身健康状况和治疗感受的结局17。核心指标集是指某个健康领域中，所有临床试验都需要测量和报告的、最小的指标集18-19。随着以患者为中心的研究不断发展，以患者为中心的核心指标集以及患者报告的核心指标集逐渐成为研究热点20-21。临床诊疗措施的根本价值在于解决临床需求，实现患者获益的最大化。随着我国居民生活水平的日益提高，患者对治疗的需求也在不断增加。以患者需求为核心，以临床价值为导向的药物研发模式已成为普遍共识。近些年，美国食品药品监督管理局陆续发布了一些以患者为中心的药物研发指导原则22。谢静等17对以患者为中心的临床试验概念、形成背景、实现方式、面临的挑战等进行了论 440 CHINESE JOURNAL OF EVIDENCE-BASED MEDICINE,Apr.2023,Vol.23,No.4 http:/述。吕兰婷等23提出以患者为中心构建我国卫生决策体系的构想。刘世蒙等24对卫生技术评估过程中应用患者偏好证据的价值、方法、面临的挑战等进行了论述。张新宇等25认为，以患者为中心开展药物开发可为现有药物评价体系提供重要补充。2022 年，我国国家药品监督管理局药品审评中心发布了以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术、设计技术、实施技术等指导原则，用于指导我国开展以患者为中心的临床研究。4 以患者为中心的中医药防治慢性病临床诊疗方案遴选与评价方法学框架的提出慢性病的发病原因复杂，病程较长，病情迁延不愈。在慢性病的防治过程中，患者因素对慢性病的防治可能产生重要的影响。例如，疾病久治不愈，导致患者出现抑郁、焦虑等，进而影响了疾病的治疗；临床诊疗要兼顾短期和长期疗效，可能导致患者的治疗期望与实际疗效之间存在一定差异；患者诉求与实际医疗条件的不平衡等。临床治疗的最终目的是使患者获益。所以，在慢性病防治过程中，以患者为中心开展临床研究值得关注。中医的诊疗过程非常契合以患者为中心的理念。中医医生通过望、闻、问、切等方式评估患者的疾病状况，也是与患者沟通交流的过程。复诊时，也是通过与患者沟通了解疾病的变化情况并及时调整用药。只有当中医药防治慢性病临床诊疗方案符合患者实际需求时才能体现其应有的价值。目前，防治慢性病的中医药种类繁多，相关临床研究的质量参差不齐。系统评价方法可以通过偏倚风险评估工具和证据推荐分级评估、制定与评价方法（grading of recommendations assessment,development and evaluation，GRADE）等技术对研究质量和证据质量进行评价和分级，但是，对患者的需求方面考虑较少，在一定程度上降低了研究结果的临床应用价值。所以，