骨科临床与研究杂志2023年3月第8卷第2期JClinOrthopＲes，March2023，Vol．8，No．2DOI:10．19548/j．2096-269x．2023．02．005作者单位:430022武汉，华中科技大学同济医学院附属协和医院肿瘤中心通信作者:陈静，E-mail:chenjingunion@163．com·骨肿瘤诊治·应用阿帕替尼治疗进展期软组织肉瘤的临床效果与安全性评估叶挺李天宇范丽张洁莹陈静【摘要】目的评估阿帕替尼对进展期软组织肉瘤患者的临床疗效与安全性。方法对2017年1月至2019年8月华中科技大学同济医学院附属协和医院肿瘤中心应用阿帕替尼单药治疗的进展期软组织肉瘤患者54例的临床资料进行回顾性分析。其中男28例，女26例;年龄(38．5±17．9)(6～74)岁;病理亚型包括腺泡状软组织肉瘤(ASPS)10例、滑膜肉瘤7例、平滑肌肉瘤7例、横纹肌肉瘤6例、未分化小圆细胞肉瘤5例、未分化多形性肉瘤4例、脂肪肉瘤4例、血管肉瘤3例和其他8例。以疾病无进展生存期(PFS)、客观缓解率(OＲＲ)、疾病控制率(DCＲ)和总生存时间(OS)等指标对疗效进行评价;通过观察治疗相关不良反应对药物的安全性进行评价;利用COX比例风险模型对发生率较高的非血液学不良反应与疗效相关性进行分析。结果患者总体中位PFS为5．8个月;ASPS、未分化多形性肉瘤和平滑肌肉瘤为治疗优势亚型，中位PFS分别为24．3个月、8．3个月和7．4个月;1例(1．8%)患者达到完全缓解，10例(18．5%)达到部分缓解，34例(63．0%)达到疾病稳定;OＲＲ为20．4%(11例/54例)，DCＲ为83．3%(45例/54例)。中位OS为9个月。最常见的血液学不良反应是白细胞减少(22例/54例，40．7%)和贫血(21例/54例，38．9%)，最常见的非血液学不良反应是手足综合征(30例/54例，55．6%)、甘油三脂升高超过1mmol/L(33例/44例，75%)、胆红素升高(26例/54例，48．1%)、高血压(25例/54例，46．3%)和胆固醇升高(25例/44例，56．8%)，其中多为Ⅰ～Ⅱ级。发生手足综合征与未发生手足综合征患者的中位PFS分别为12．5个月和3．4个月，差异有统计学意义(P＜0．001);发生腹泻与未发生腹泻患者的中位PFS分别为35．0个月和4．5个月，差异有统计学意义(P＜0．001);发生高脂血症且胆固醇升高超过1．5mmol/L与未达上述标准患者的中位PFS分别为24．3个月和4．0个月，差异有统计学意义(P=0．004);发生高血压和蛋白尿的患者有PFS延长的趋势;口腔溃疡、甘油三脂升高超过1mmol/L和胆红素升高与PFS无显著相关性。结论应用阿帕替尼治疗进展期软组织肉瘤患者可获得令人满意的临床效果，不良反应基本可控，...
