·方法学·主方案设计的研究方法在精准医学中的应用孙源1,2，张玲1,21.首都医科大学公共卫生学院流行病学与卫生统计学系（北京100069）2.北京市临床流行病学重点实验室（北京100069）【摘要】精准医学是根据基因、环境和生活方式等信息建立的个体化临床研究模式，主方案设计作为临床试验创新方法，打破传统随机对照试验对精准医学靶向治疗方法评估的壁垒，提高临床研究效率。本文将系统介绍精准医学临床试验设计新方法主方案设计的类型、概念和原理，并结合经典案例总结主方案设计的优势与局限性，旨在为精准医学科研设计提供科学严谨的方法学指导和临床实践经验。【关键词】精准医学；主方案设计；篮式试验；伞式试验；平台试验ApplicationofresearchmethodsofmasterprotocolinprecisionmedicineSUNYuan1,2,ZHANGLing1,21.DepartmentofEpidemiologyandHealthStatistics,SchoolofPublicHealth,CapitalMedicalUniversity,Beijing100069,P.R.China2.BeijingMunicipalKeyLaboratoryofClinicalEpidemiology,Beijing100069,P.R.ChinaCorrespondingauthor:ZHANGLing,Email:zlilyepi@ccmu.edu.cn【Abstract】Precisionmedicineisanindividualizedclinicalresearchmodelestablishedaccordingtogene,environment,lifestyleandotherinformation.Asaninnovativemethodofclinicaltrials,themainschemedesignbreaksthebarriersoftraditionalrandomizedcontrolledtrialstotheevaluationoftargetedtherapiesinprecisionmedicineandimprovestheefficiencyofclinicalresearch.Thispaperwillsystematicallyintroducethetypes,conceptsandprinciplesofthemainschemedesignofthenewmethodofprecisionmedicineclinicaltrialdesign,andsummarizetheadvantagesandlimitationsofthemainschemedesigncombinedwithclassiccases,aimingatprovidingscientificandrigorousmethodologicalguidanceandclinicalpracticeexperienceforprecisionmedicinescientificresearchdesign.【Keywords】Precisionmedicine;Masterprotocol;Baskettrial;Umbrellatrial;Platformtrial由于疾病谱发生变化，且大部分疾病的病因复杂，若采用“一刀切”的药物治疗方案，可能一部分患者无法达到预期的治疗效果。2011年，MaynardVolson首次提出精准医学（precisionmedicine，PM）理念[1]，即“通过遗传关联研究和临床医学紧密接轨，来实现人类疾病精确治疗和有效预警”。2015年美国提出“精准医学计划”...
