第一章新药研究与开发(kāifā)概论((BriefIntroductionofNewDrugBriefIntroductionofNewDrugResearch&DevelopmentResearch&Development))第一页，共三十五页。从研究获得先导化合物开始到新药的上市是一个复杂的系统的工程(gōngchéng)，涉及了药学及生物学科、化学学科、临床医学等多个领域。只有将这一系统工程中的各个环节统筹协调，合理安排，才能使新药的研究和开发得以顺利进行，获得安全、有效、可控的药品，为人民的健康服务；另一方面，新药的研究开发也是一个耗资和费时的工程。第二页，共三十五页。第三页，共三十五页。第四页，共三十五页。第一节新药研究(yánjiū)与开发的过程和方法ProcessandMethodsofNewDrugResearchandDevelopment第五页，共三十五页。药物的研究和开发：研究阶段和开发阶段。研究阶段强调学术和技术意义，开发阶段则强调市场价值和经济意义。新药的研究是为了发现可能成为药物的化合物分子，也称为新化学实体(NewChemicalEntities,NCE)，即在以前的文献中没有报道过的新化合物。新药的开发则是在得到NCE后，通过(tōngguò)各种评价使其成为可上市的药物。第六页，共三十五页。药物研究(yánjiū)中各研究(yánjiū)之间的相互作用和关系化合物设计生物评价药理、药效毒理、药物代谢研究化学、物理等性质研究定性、定量构效关系研究生物、生物化学、生物物理性质研究第七页，共三十五页。一、药物发现的过程通常新药的发现分为四个主要的阶段：靶分子的确定和选择(xuǎnzé)；靶分子的优化；先导化合物的发现；先导化合物的优化。第八页，共三十五页。靶分子的确定和选择：影响靶分子确定的因素很多，主要包括用于治疗的疾病(jíbìng)类型，临床要求，筛选方法和模型的建立。此外，研究者的研究能力和水平，对疾病(jíbìng)病理过程的认识，以及商业和经济的因素等，对靶分子的确定和选择都会起到重要的影响。近年来由于科学技术的发展，特别是生物技术的发展，使许多与临床疾病有关的受体和酶被克隆和表达出来，更加方便了靶分子的确定和选择。第九页，共三十五页。靶分子的优化：是在确定了所研究的靶分子后，对靶分子的结构以及与配基的结合部位，结合强度以及所产生的功能等所进行的研究。靶分子可以发展成为筛选的工具(gōngjù)，或用于高通量筛选。在此基础上还可以利用X-射线单晶衍射技术，核磁共振技术、计算机辅助药物设计（CADD）技术等研究这些靶分子（多为...
