2022年医学专题—新药项目筛选与风险控制(2011).ppt

新药项目新药项目(xingm)筛选与风险控制筛选与风险控制 刁天喜军事医学科学院生物医药信息中心第一页，共七十九页。探讨(tnto)的问题p新药研发项目风险新药研发项目风险p新药项目新药项目(xingm)筛选管理筛选管理p新药项目风险控制新药项目风险控制p信息资源合理利用信息资源合理利用为新药项目为新药项目(xingm)筛选与决策提供参考筛选与决策提供参考第二页，共七十九页。新药新药(xn yo)研发项目风研发项目风险险问题问题(wnt)(wnt)1 1第三页，共七十九页。研发研发(yn f)项目风险管理项目风险管理研发项目风险管理l是研发项目不可或缺的重要(zhngyo)组成部分l是一主动的、系统的管理过程l没有风险管理系统的项目是风险最大的项目l研发项目的多阶段性l研发项目的多因素(yn s)风险l研发项目的不确定性第四页，共七十九页。识别风险分析风险化解风险监控风险研发(yn f)项目风险管理过程第五页，共七十九页。新药项目风险因素新药项目风险因素(yn s)构成构成第六页，共七十九页。药物(yow)研发阶段风险新基因(jyn)/新功能新靶标筛选(shixun)模型设计制备/分离筛选样品库筛选先导物临床前候选物质量控制药效评价药代评价安全评价制剂研究工艺研究临床候选新药临床研究新药证书产业化/GMP论证新药上市靶标研究发现研究临床前研究临床研究产业化研究l多阶段性l多因素性l不确定性第七页，共七十九页。新药新药(xn yo)(xn yo)项目风险的类别项目风险的类别 p市场风险p技术风险p资金(zjn)风险p政策法规p知识产权p管理风险第八页，共七十九页。n市场市场(shchng)风险风险l价值链的可获得性价值链的可获得性 研发 生产(shngchn)销售 l产品差异性产品差异性 性能指标蠕动 客户对新技术所带来新性能的认识 l市场接受程度市场接受程度 进入新市场的风险 对潜在市场容量和商业模式的认识第九页，共七十九页。n企业资源企业资源(zyun)匹配匹配与现有与现有(xin yu)产品组合的匹配性产品组合的匹配性与现有销售网络、模式的匹配性与现有销售网络、模式的匹配性与现有生产条件的匹配性与现有生产条件的匹配性与市场战略的匹配性与市场战略的匹配性第十页，共七十九页。n知识产权知识产权(zh sh chn qun)专利问题专利问题行政保护行政保护中药品种中药品种(pnzhng)保护保护新药保护新药保护过渡期过渡期监测期监测期第十一页，共七十九页。n政策法规政策法规注册管理办法注册管理办法技术指导原则技术指导原则标准标准(biozhn)新技术和产品的审评尺度新技术和产品的审评尺度申报审批时间申报审批时间注册流程注册流程第十二页，共七十九页。n技术技术(jsh)因素（一）因素（一）l技术不成熟技术不成熟 加大研发(yn f)工作量和难度、失败可能性增加、引发生产和市场阶段的风险l技术不先进技术不先进 不具经济上的可行性l技术难度与复杂性技术难度与复杂性 技术难度越大，风险越大，但其市场防护能力较强技术难度越大，风险越大，但其市场防护能力较强l技术能力和所需互补能力的可获得性技术能力和所需互补能力的可获得性 互补技术可能并不成熟互补技术可能并不成熟第十三页，共七十九页。n技术技术(jsh)因素（二）因素（二）l性能指标可实现性性能指标可实现性 一项技术能否实现预期目标，在项目开始之前或研究过程中是不能肯定的l技术效果的不确定性技术效果的不确定性 研发项目在研究过程中还难以估计其最终技术效果。例因毒副作用而召回的药品，万络、酚氟拉明、右旋酚氟拉明、西沙必利、曲格列酮、西立伐他汀l技术寿命的不确定性技术寿命的不确定性 技术更新的周期越来越短。上世纪70年代第一个模仿创新(chungxn)药物上市时间是5.6年，上世纪90年代这一时间缩短到2.5年。第十四页，共七十九页。n许可许可(xk)交易风险交易风险l制药行业中合作和许可交易的失败率在21%-50%之间l不同类型的公司许可交易的风险不同。高成熟度公司从研发合作中获取的利益要低于低成熟度的公司，制药公司和成熟的生物技术(jsh)公司在研发合作中要承担更多风险，获取的利益要低于新兴的生物技术(jsh)公司 l成熟的生物技术公司和制药公司更倾向于在新药开发后期阶段的合作 第十五页，共七十九页。新药项目新药项目(xingm)筛选管筛选管理理问题问题(wnt)(wnt)2 2第十六页，共七十九页。n项目筛选项目筛选(shixun)定位定位n项目筛选实施项目筛选实施n筛选原则筛选原则n工作内容工作内容n工作方法工作方法n项目筛选决策项目筛选决策n项目筛选支撑项目筛选支撑第十七页，共七十九页。新药新药(xn yo)项目筛选管理项目筛选管理 项目筛选定位第十八页，共七十九页。n行业定位行业定位p制药、中小型研发、风险投资n企业企业(qy)定位定位p研发型、销售型、研发销售型p中药、化学药、生物制药、混合型p大型企业、中型企业、小型企业p合资企业、国营企业、民营企业p成长中的企业、成熟企业n战略定位战略定位p企业基本战略态势：成本领先、目标集聚、特色明显p成长型战略：（1）企业内扩张：一体化战略、多元化战略、加强型战略；（2）企业外扩张：战略联盟；虚拟运作等p防御型战略：收缩战略、剥离战略、清算战略第十九页，共七十九页。制药企业与风投的筛选制药企业与风投的筛选(shixun)定位定位n国外制药产业的两种创新力量国外制药产业的两种创新力量p第一是大型制药企业p第二是中小生物技术企业（靠风险投资机构支持）n两种主要投资者两种主要投资者p制药企业：科技成果产出的最终使用者p风险投资机构：处于价值链的上游，专注(zhunzh)于科技成果向产品转化过程中的关键环节。n两种投资者项目筛选定位不同两种投资者项目筛选定位不同p动机p范围p阶段第二十页，共七十九页。研发阶段研究与发现临床前开发临床试验注册IV期临床主要任务药物作用靶标研究，进行先导化合物的鉴定与优化优选的化合物在动物体内进行毒性和安全性研究化合物在人体内进行3期临床试验向执法部门申请批准药品上市后进行更大范围的临床观察公共研究机构卫生研究机构发起进行的基础研究的重要发现使药物和疫苗的研发成为可能。公立医院、诊所和临床研究中心是进行临床研究的重要机构法规机构制定相关标准，并对产品的文件进行评估，在保证公司正常运转环境创造方面发挥重要作用小型专业公司小型的专业公司在药物研究和发现方面发挥着越来越重要的作用，这些公司成为大型制药公司药物和疫苗开发的重要来源小型公司在临床试验方面的作用比较有限不扮演任何角色制药企业制药业承担了药物研究和开发方面的大部费用是临床试验的最大出资者制药公司的作用是向法规机构提交产品材料，并进行产品上市后的临床试验制药技术创新中的地位(dwi)第二十一页，共七十九页。新药新药(xn yo)项目筛选管理项目筛选管理项目筛选原则的确立第二十二页，共七十九页。项目项目(xingm)初筛原则初筛原则n主要是根据项目筛选的定位进行项目的选择主要是根据项目筛选的定位进行项目的选择n项目选择途径项目选择途径n所属行业类型所属行业类型n所属治疗类别所属治疗类别n项目的前景及可行性项目的前景及可行性n与公司战略与公司战略(zhnl)的兼容，与公司营销体系和生产制造能的兼容，与公司营销体系和生产制造能力匹配力匹配第二十三页，共七十九页。项目评价项目评价(pngji)原则原则n市场性原则市场性原则 产品的市场需求是项目必要性的基础，市场研究是解决项目必要性的关键。主产品的市场需求是项目必要性的基础，市场研究是解决项目必要性的关键。主要内容：市场容量、市场特征、需求量发展趋势。要内容：市场容量、市场特征、需求量发展趋势。n市场容量以疾病流行病学(li xn bn xu)数据为基础，预测项目产品的理想市场容量；根据用药相关数据推总实际市场容量。在公司战略规划指导下，划定公司项目评价的市场容量范围。n市场特征主要明确市场供求状况、市场完善程度、竞争产品数量、竞争厂家数量、产品和厂家的市场占有率、进入市场障碍、产品需求的主要影响因素、估计项目产品未来可能的市场占有率和销售量。n需求量发展趋势以疾病发病率发展趋势和用药数据对项目产品将来发展趋势进行预测。第二十四页，共七十九页。n技术性原则技术性原则n药学：药学：处方组成、提取工艺流程、剂型、质量标准、稳定性研究的成熟性和可靠性；原材料获取难易程度及价格；仪器设备、人员需求和具备的条件；主要技术先进程度；中试和生产的相关技术要求。n药理、毒理：药理、毒理：是否具有较高的药效及安全性；实验动物需求；有无成熟的动物模型；实验指标、剂量(jling)和对照的确立；仪器设备和人员需求和具备的条件条件；实验周期长短；主要技术障碍和可能解决方案；n临床试验：临床试验：有无成熟的临床研究方案；病例收集的难易程度；临床研究基地情况；临床研究周期。n经济性原则经济性原则n研究开发预期投资规模；预期研究周期；预期收益；挣现值方法的使用。第二十五页，共七十九页。n创新性原则创新性原则n项目在选题思路、研究方式和方法、研究方案等方面是否(sh fu)具备创新研究特点。n权威意见参考原则权威意见参考原则n征求新药研究开发各方面专家的意见，作为项目评估的参考意见。n政策性原则政策性原则n与宏观政策、法规、管理办法等的一致性。第二十六页，共七十九页。项目项目(xingm)决策原则决策原则n信息的详尽程度和可靠性信息的详尽程度和可靠性n信信息息的的全全面面和和可可靠靠程程度度对对决决策策起起着着至至关关重重要要的的作作用用，在在项项目目决决策策前前首首先先(shuxin)必必须须明明确确信信息息资资料料的的来来源源及及可可靠靠性性、信信息息的全面程度。立项过程中信息利用原则另行规定。的全面程度。立项过程中信息利用原则另行规定。n项目产品的市场空间或差异性项目产品的市场空间或差异性n从从产产品品的的市市场场容容量量和和市市场场特特征征，看看项项目目产产品品有有无无较较好好的的市市场场空空间或产品差异性。间或产品差异性。第二十七页，共七十九页。n与公司发展战略的一致性与公司发展战略的一致性n项目与公司总体发展战略和长期产品战略具有一致性。项目与公司总体发展战略和长期产品战略具有一致性。n与公司市场营销体系的协调性与公司市场营销体系的协调性n充充分分了了解解项项目目产产品品的的目目标标市市场场和和营营销销特特点点(tdin)，看看是是否否与与公公司司现现有有营营销销体系相协调。体系相协调。n与公司生产制造能力的匹配性与公司生产制造能力的匹配性n从从项项目目产产品品的的剂剂型型、所所需需生生产产设设备备、对对人人员员的的要要求求、需需要要的的生生产产能能力力等等几几个个方面，看是否与公司的生产制造能力相匹配。方面，看是否与公司的生产制造能力相匹配。第二十八页，共七十九页。n与公司投资规模的适应性与公司投资规模的适应性n从项目产品的投资规模、上市周期，看与公司规模和经济实力是否相适应。从项目产品的投资规模、上市周期，看与公司规模和经济实力是否相适应。n项目方案的完整性和可行性项目方案的完整性和可行性n从从整整体体上上审审查查项项目目方方案案的的完完整整性性，市市场场分分析析的的客客观观性性，技技术术方方案案的可行性，预期投入和产出的可靠性。的可行性，预期投入和产出的可靠性。n项目风险预测与防范措施的完备性项目风险预测与防范措施的完备性n从从政政策策、技技术术和和市市场场识识别别(shbi)项项目目主主要要风风险险及及可可能能的的防防范范对对策。策。第二十九页，共七十九页。新药新药(xn yo)项目筛选管理项目筛选管理项目筛选中的主要工作第三十页，共七十九页。项目筛选项目筛选(shixun)流程流程项目(xingm)初筛项目(xingm)调研项目论证项目决策第三十一页，共七十九页。项目项目(xingm)初筛初筛n工作内容工作内容n筛选方向的把握：在发展定位和发展战略基础上确立方向筛选方向的把握：在发展定位和发展战略基础上确立方向n筛筛