·30·第36卷第3期2023年3月医学与社会MedicineandSocietyVol．36No．3Mar．2023多层次视角下国内外罕见病用药保障支持体系研究曾淑金1，吴良淼2，翁开源1，31广东药科大学药学院，广东广州，510006;2暨南大学第一临床医学院，广东广州，510632;3广东药科大学国家药品监督管理局药物警戒技术重点实验室，广东广州，510006摘要本文通过文献研究和政策梳理的方法，分别从罕见病的政策支持体系、资金支持体系和医疗服务支持体系等不同维度，分析和总结国内外罕见病政策保障和用药保障的模式与经验。建议我国应结合自身国情和经济实力，创建“引入+自研”双轨并行的创新格局;统筹医保保障，建立多方支付机制;完善医疗服务体系，积极开展罕见病分级诊疗和远程会诊，解决罕见病“诊断难”“治疗难”等问题，从而在罕见病的立法、资金支付、医疗资源配置上整合多种用药保障模式，精准化解决罕见病患者用药难题。关键词药品管理;罕见病;罕用药中图分类号:Ｒ199文献标识码:ADOI:10．13723/j．yxysh．2023．03．006文章编号:1006－5563(2023)03－0030－06AnalysisofDomesticandForeignDrugSupportSystemforＲareDiseasesfromtheMulti－levelPerspectiveZENGShujinetalSchoolofPharmacy，GuangdongPharmaceuticalUniversity，Guangzhou，Guangdong，510006，ChinaAbstractThroughthemethodofliteratureresearchandpolicyreview，thisstudyanalyzesandsummarizesthemodeandex-perienceofmedicationguaranteeforrarediseasesathomeandabroadfromdifferentdimensionssuchasthepolicysupportsystem，financialsupportsystemandmedicalservicesupportsystemforrarediseases．Itissuggestedthatourcountryshouldcombineitsownnationalconditionsandeconomicstrengthtocreateadual－trackinnovationpatternof"introduction+self－research"，coordinatemedicalinsurancecoverageandestablishamulti－partypaymentmechanism．Weshouldimprovethemedicalservicesystem，andactivelycarryoutgradeddiagnosisandtreatmentofrarediseasesandremoteconsultation，whichsolvetheproblemsofrarediseasessuchas“difficultyindiagnosis”and“difficultyintreatment”．Asaresult，avarietyofmedicationguaranteemodelsareintegratedinthelegislation，capitalpayment，andmedicalresourceallocationofrarediseases，whichaccuratelysolvetheproblemofdruguseinpatientswithrar...
