欧洲创新药品管理准入协议应用现状及启示_石瑛.pdf

卫生经济研究 2023 年 3 月第 40 卷第 3 期总第 431 期Patient Protection and Affordable Care Act(ACA)M.Washington D.C.:Library of Congress.Congressional Research Service,2014:2-5.28HowhealthinsuranceworksEB/OL.2022-09-30.https:/privatehealth.gov.au/health_insurance/surcharges_incentives/insurance_rebate.htm.29 Buchner F,Goepffarth D,Wasem J.The new risk adjustment formula in Germany:implementation and first experiencesJ.HealthPolicy,2013,109(3):253-262.30 Marshall M,Bindman A B.The role of government in health carereformintheUnitedStatesandEnglandJ.JAMAInternMed,2016,176(1):9-10.收稿日期 2022-10-21 责任编辑 胡希家随着科技的发展，越来越多的药品被研发出来，许多国家为了提高患者的创新药品可及性，同时减少医保预算影响，促进企业的药品研发积极性，积极探索创新药品医保准入支付制度，以实现患者、医保和药企的多方共赢。本文对欧洲 28 个国家创新药品管理准入协议进行分析，为我国建立健全创新药品医保支付制度提供借鉴。1 研究背景依据资料可获得性原则，本文选取了英国、法国和德国等 28 个欧洲国家作为研究对象112，占欧洲国家总数的 63.64%。医保类型和医保基金的充裕程度、使用规则息息相关，决定了创新药品的医保准入支付方式。28个欧洲国家的医疗保险主要分为 3 种类型：全民医保型（9 个国家，占 32.14%），国家通过税收筹集资金、管控医疗服务供给，医疗服务价格不受市场影响；强制性社会医疗保险型（17 个国家，占 60.71%），国家管控公共机构，医疗服务价格受市场的影响较小；商业医疗保险（2 个国家，占 4.54%），在政府监管下引入商业保险竞1.上海市卫生和健康发展研究中心（上海市医学科学技术情报研究所），上海 200032基金项目：上海市科学技术委员会“省域尺度下长三角区域医疗服务价格空间格局及关联机制研究”（21ZR1458800）。通讯作者：王海银，E-mail:wanghaiyinshdrc.org欧洲创新药品管理准入协议应用现状及启示石瑛1，丛鹂萱1，谢春艳1，王美凤1，王海银1摘要 医疗技术的提高带来了创新药品的蓬勃发展，加快创新药品医保准入支付对提高患者可及性具有重要意义。本文研究了欧洲 28 个国家的创新药品管理准入协议，介绍其背景、内容、覆盖面、配套法律、有效期、特点，为我国建立健全创新药品医保准入支付制度提供借鉴。关键词 欧洲；创新药品；管理准入协议中图分类号：R95文献标识码：A文章编号：1004-7778（2023）03-0064-04 他山之石 Application and Enlightenment of the Access Agreement for Innovative Drugs in EuropeanSHI Ying,CONG Lixuan,XIE Chunyan,WANG Meifeng,WANG HaiyinAbstract:The improvement of medical technology has brought about the vigorous development of innovative drugs.The access to medical insurance payment for innovative drugs is of great significance to improve the accessibility of patients.This paper studies the access agreements of innovative drugs in 28 European countries,introduces its background,content,coverage,supporting laws,validity period andcharacteristics,and provides reference to establishing the payment system of medical insurance access for innovative drugs in China.Key words:Europe;innovative drugs;access agreementFirst-authors address:Shanghai Health Development Research Center(Shanghai Municipal Institute of Medical Science and Technology Information),Shanghai 200032,ChinaCorresponding author:WANG Haiyin,E-mail:wanghaiyinshdrc.org64DOI:10.14055/ki.33-1056/f.2023.03.006卫生经济研究 2023 年 3 月第 40 卷第 3 期总第 431 期争机制，通过立法强调医疗服务的平等可及。欧洲高度关注创新药品。1993 年，欧盟理事会法第2309/93/EC13规定了创新药品的定义：含有新活性物质的药品。2016 年，欧洲药品管理局（European MedicinesAgency，EMA）通过 活性物质化学指南，对新活性物质作了更为明确的界定14，15。由于创新药品市场价格很高，2014 年欧洲药品管理局开展了适应性途径计划，在创新药品厂家、医保预算和卫生技术评估（HTA）机构之间寻求平衡，建立可持续的创新药品支付方式和价格，提高患者的创新药品可及性。其中，创新药品管理准入协议（Managed Entry Agreements,MEAs）就是重要手段之一在创新药品的实际临床收益尚不确定的情况下（如药物有效性、成本效益、预算影响等），为了降低不确定性风险，对其采用多种医保支付形式的支付协议包16。2 结果2.1 管理准入协议欧洲 MEAs 包括与创新药品医保预算和疗效有关的各种具体协议，在实践过程中形成了两种代表类型：一种是基于医保财政预算的协议，另一种是基于创新药品绩效的协议。前者更侧重控制成本，对健康结果相关数据的分析较为简单，创新药品进入医保的速度更快；后者更重视健康结果，卫生技术评估可能提高了医保准入成本，减慢了创新药品进入医保的速度。两类协议的最终目的都是降低药品价格，限制高价值药物的预算影响，解决药物成本效益方面的不确定性，监控临床药物的使用情况，提高患者创新药品可及性以及实现成本效益（见图 1）。图 1 创新药品管理准入协议（MEAs）管理准入协议基于医保财政预算的协议基于创新药品绩效的协议所有患者总费用折扣量价协议每个患者总费用患者/剂量依赖折扣利用率/价格上限现实生活的应用结果保证患者资格+患者注册国家的具体工具决策不确定性的证据证据开发覆盖目的监管工具影响1.所有剂量或免费剂量的初始折扣；2.达到商定的消费数量阈值后的折扣、优惠或免费剂量；3.制造商承担每个患者剂量/总费用报销上限后的成本费用1.如果药品无效，则解除支付；2.如果药品效果一般，则给予折扣；3.如果药品没有达到预先目标，则中断治疗；4.重新评估可能导致价格改变、缔结新的协议及报销政策财政与绩效要素的组合2.2 协议覆盖面在 28 个欧洲国家中，22 个国家采用 MEAs 方式在医保中引入创新药品；挪威、丹麦、斯洛伐克、芬兰、俄罗斯、阿尔巴尼亚未实施 MEAs。2.3 协议配套法律实施 MEAs 的 22 个国家中，17 个国家（77.27%）有配套法律，其中 10 个国家（45.45%）有立法保障，7 个国家（31.81%）有政策依据；在配套法律的内容上，8 个国家侧重提高药物可及性，8 个国家侧重减少成本效益的不确定性，仅荷兰涉及药品的有效性（见表 1）。2.4 协议持续时间分析 12 个国家创新药品管理准入协议发现，协议持续时间 3 年左右的国家最多（6 个），分别为波兰、立陶宛、塞尔维亚、斯洛文尼亚、克罗地亚、捷克；协议持续时间 1 年的国家有 3 个，为波斯尼亚和黑塞哥维那、保加利亚、罗马尼亚；协议持续时间 12 年的国家有 2个，为爱沙尼亚、匈牙利。同时，也存在自行议定协议时间的情况，如拉脱维亚协议持续时间以合同为准，协议到期后，创新药品企业需要和政府再次协商，大多为续签协议，也有签署新的协议或者没有达成协议而取消准入资格的情况，如罗马尼亚、保加利亚等。2.5 协议使用偏好在实施 MEAs 的 22 个欧洲国家中，创新药品管理准入协议种类最全的是克罗地亚和匈牙利，有 6 种 MEAs；其次是波兰和斯洛文尼亚，有 5 种 MEAs。另外，斯洛文尼亚、比利时、塞尔维亚、立陶宛只有基于医保财政预算的协议，而瑞典和荷兰则只有基于创新药品绩效的MEAs。欧洲创新药品管理准入协议应用现状及启示 石瑛等65卫生经济研究 2023 年 3 月第 40 卷第 3 期总第 431 期表 1 17 个国家 MEAs 配套法律侧重点药品有效性减少成本效益的不确定性控制财政预算影响报销政策及可持续性提高药物可及性东欧爱沙尼亚拉脱维亚立陶宛中欧波兰捷克匈牙利西欧荷兰比利时法国南欧罗马尼亚保加利亚塞尔维亚斯洛文尼亚克罗地亚波斯尼亚和黑塞哥维那意大利葡萄牙国家区域具体来看，采用基于医保财政预算的 MEAs 有 20个国家，是欧洲最常见的协议大类，可能与其操作方便有关17。进一步细分，采用量价协议的国家最多（16 个国家，占 22%），其次是还款协议（11 个国家，占 15%）和折扣协议（9 个国家，占 13%）。采用基于创新药品绩效的MEAs 有 16 个国家，进一步细分，6 个国家采用证据开发覆盖的 MEAs，10 个国家采用按结果付费的 MEAs。欧洲创新药品管理准入协议应用现状及启示 石瑛等3 讨论与建议3.1 欧洲 MEAs 的特点欧洲 MEAs 应用广泛，发展相对成熟，其中，使用基于医保财政预算的 MEAs 国家较多，主要原因是操作简单、创新药品准入快、实施成本低18。而基于创新药品绩效的 MEAs 则执行困难，主要是患者跟踪困难、退款通知的操作性不佳、缺乏财务激励机制。20062012 年，意大利基于绩效的某些协议只收到了 67的预期退款1921。另外，欧洲 MEAs 多数持续时间为 3 年，一般认为在 3 年内可以较好地控制无关性风险因素。3.2 MEAs 的优点与不足MEAs 可以解决创新药品因药效不确定导致的难以纳入医保支付的问题，提高患者对创新药品的可及性。对政府而言，根据 MEAs 的类型及目标，可以更好地控制预算影响，提高成本效益，改善药品的使用和获取情况。例如，基于医保财政预算考虑，可以通过打折、量价协议等 MEAs，控制医保支付预算；基于药效考虑，可以通过按结果支付、证据开发覆盖等 MEAs，保证医保支付结果。对企业而言，MEAs 使药企增加了创新药品纳入医保的机会，有利于创新药品的推广。同时，设定机密有效价格，打破了外部参考定价的链接，收集了临床数据，减少了药品实际价值的不确定性。对患者而言，MEAs 提高了创新药品的可及性。但是，MEAs 还处于发展完善中。对政府而言，MEAs 需要增加时间和财务、管理等成本，如协商时间、患者反应监测、数据收