基于绩效的风险分担协议国内外研究进展及启示_郑炆苅.pdf

Chinese Health Resources，November 2022，Vol.25，No.6http:/730基于绩效的风险分担协议国内外研究进展及启示郑炆苅，杨毅，夏宇，陈英耀复旦大学公共卫生学院，国家卫生健康委员会卫生技术评估重点实验室（复旦大学），上海 200032本文链接 http:/doi.org/10.13688/ki.chr.2022.220625【摘要】对国内外基于绩效的风险分担协议（performance-based risk-sharing arrangement,PBRSA）的风险分担方案进行系统梳理，全面总结国内外PBRSA的实践进展及经验，提出在我国制定基于绩效的风险分担协议过程中，应根据卫生技术特征制定科学可行的风险分担方案、科学遴选适宜的卫生技术纳入PBRSA、合理制定PBRSA绩效考核支付体系、建立健全PBRSA数据信息采集系统，以期为我国科学应用与推广创新诊疗技术的医疗保险按绩效支付模式提供经验借鉴与理论参考。【关键词】创新医疗技术innovative medical technology；绩效performance；不确定性uncertainty；风险分担 risk sharing；国内外研究research at home and abroad【引用】郑炆苅，杨毅，夏宇，等.基于绩效的风险分担协议国内外研究进展及启示J.中国卫生资源，2022，25（6）：730-736.卫生经济【作者简介】郑炆苅，硕士生，主要从事医院管理与卫生技术评估研究，【通信作者】共同通信作者：杨毅，；陈英耀，【中图分类号】R1-9；F840.613 【文献标志码】A 【文章编号】1007-953X（2022）06-0730-07随着现代生物医学技术的迅猛发展，医疗卫生技术不断推陈出新，有效满足了临床日益增长的医疗保健需求，显著提升了居民及社会整体的健康水平，然而同时也带来医疗费用上涨过快、医疗保险（以下简称“医保”）基金负担明显加剧等诸多挑战1-3。就创新诊疗技术而言，尽管其在临床疗效方面具有潜在的突破性价值，但由于临床应用时间短，安全性与有效性证据往往相对不足，且价格较为昂贵，故存在一定的疗效不确定性与经济风险4。为最大程度满足患者的临床治疗需求，提升医疗创新技术的可及性，降低医保基金及患者的潜在风险，国内外围绕创新诊疗技术的医保支付方式进行了诸多探索5。其中，基于绩效的风险分担协议（per-formance-based risk-sharing arrangement，PBRSA）是广受关注并推行的支付方式之一，可有效平衡医保、患者、企业等各方在创新诊疗技术临床疗效不确定性与经济风险之间的矛盾6-7。本研究对国内外相关PBRSA方案及经验进行系统梳理与全面总结，以期为我国进一步试点和推广创新卫生技术的医保按绩效支付方式提供经验借鉴，有效促进新技术的医保准入，最大限度地满足患者及社会的健康服务需求。1基于绩效的风险分担协议概述1.1PBRSA的内涵风险分担协议（risk-sharing agreement,RSA）是在特定条件下将一项诊疗技术的疗效与经济风险分担给生产商和支付方等相关方的支付协议，多用于研发周期长、临床安全性和有效性证据不足的创新诊疗技术（如肿瘤治疗药物、手术程序等）报销8。2010年Adamski等9首次提出将RSA分为基于财务的风险分担（financial-based risk-sharing arrangement,FBRSA）和PBRSA两类。其中，PBRSA系指在既定时间内随访卫生技术在目标患者群体中的临床效果，并根据患者实际的健康状况改善程度与成本结果进行差异化支付的一种医保偿付计划10。具体而言，PBRSA通过有条件地将新技术纳入医保报销范畴，使制药商和支付方等多方通过协议来共同分担预算超支或疗效不确定性的风险。医保支付方根据PBRSA协议，通过考核患者健康状况相关的绩效评估指标，以此决定实际的医保支付额度或是否继续予以报销。如加拿大实施的治疗良性前列腺增生药物的PBRSA方案，其将“服药1年后是否需要手术”731中国卫生资源 2022年11月 第25卷 第6期http:/作为患者疗效的绩效考核支付指标，约定若患者在接受1年的药物治疗后仍需手术，则医药企业需将药物治疗费用退还支付方11。1.2PBRSA的主要分类根据实施目标的差异，可将PBRSA主要分为两大类5,12：（1）基于证据发展的有条件支付（coverage with evidence development，CED）（图 1）。PBRSA CED 主要为临床证据不足但临床需求迫切的卫生技术提供有条件的医保报销，即将准入的患者暂时纳入医保报销范畴，然后对患病人群的临床治疗结果进行科学评价，并根据最终的临床结果确定是否将该技术最终纳入报销或调整其报销价格。CED可分为2个亚类：第一类适用于符合特定创新技术适应证并被纳入该新技术治疗组的患者（only with research,OWR），OWR既可由支付方出资发起，亦可由制造商或其他利益相关方出资发起，但医保支付方必须提供强有力的措施保障OWR项目的落地执行；第二类适用于符合相应创新技术适应证且自愿加入该项新兴诊疗技术观察研究或临床试验的患者（only in research,OIR），不过医保支付方仅对其中获得该项新兴技术治疗的患者予以报销偿付。值得注意的是，此处涉及的“观察研究或临床试验”，并非药品或者卫生技术上市注册审批的临床试验，而是卫生技术获得注册上市批准或附条件批准后，其在进行医保报销准入申请的过程中，医保支付方原则上并不会对临床疗效不确切的卫生技术进行报销。但是，在OIR的情景下，若患者自愿加入大OIR研究（观察性或临床试验），如果达到了临床获益终点，则医保支付方将对其进行支付13-15。（2）绩效挂钩的报销计划（performance-linked re-imbursement scheme，PLR）。PBRSA PLR的主要目标是管理创新卫生技术的利用率，旨在通过将绩效与报销挂钩来控制创新诊疗技术在真实世界中的成本-效益，以期提高新技术的使用效率。PLR主要用于临床证据较充分但真实世界效果尚不明确的诊疗技术，其绩效考核指标往往与医疗过程有关，因此被认为是能够提升医疗质量的RSA方案。PBRSA PLR的报销额度是预先确定的，其主要根据临床决策过程进行评价，常以临床指南遵循情况、健康结局指标或健康过程指标等作为评价指标，并以此设定支付价格或期限。PBRSA PLR可根据考核指标细分为结果保证（outcomes guarantee）和有条件继续治疗（conditional treatment con-tinuation，CTC）两个亚类。其中，结果保证仅为达到事前制定的健康结局的患者进行医保偿付，而PBRSA CTC则根据健康相关的临床结局指标，为达到预设目标的患者进行医保支付，并继续下一疗程治疗5,14。风险分担协议risk sharing agreement,RSA基于财务的风险分担financial-based risk-sharingarrangement,FBRSA基于绩效的风险分担performance-based risk-sharingarrangement,PBRSA基于证据的有条件支付coverage withevidencedevelopment,CED有适应证的所有患者only with research，OWR自愿加入研究的患者only in research，OIR结果保证outcomesguarantee有条件继续治疗conditional treatment continuation绩效挂钩的报销计划performance-linkedreimbursementscheme,PLR图1基于绩效的风险分担协议类型5Chinese Health Resources，November 2022，Vol.25，No.6http:/732除上述PBRSA的分类外，基于结果的计划（out-comes-based scheme）、证据开发的获取（access with evidence development）、患者访问计划（patient access scheme）、有条件许可（conditional licensing）、管理进入计划（managed entry scheme）5,16等均属于广义上的PBRSA。2国内外PBRSA实践经验首个PBRSA方案可追溯至20世纪90年代的加拿大，随后美国、意大利、荷兰等多国开始陆续试行。至今全球已有超过100个药品或诊疗技术采用PBRSA进行医保支付5。目前，我国浙江和上海两地也在积极开展PBRSA的试点探索17-19。值得关注的是，由于PBRSA往往与目标技术的临床应用特征密切相关，因此不同卫生技术的PBRSA方案在绩效指标设置、考核方案、支付方式等方面不尽相同10,20-22。2.1PBRSA典型方案境外应用经验2.1.1PBRSA CEDPBRSA CED目前主要是用于临床证据不足但患者有迫切健康需求的创新诊疗技术，通过医保方的暂时报销减轻患者经济负担，并根据后续研究判断疗效、成本-效益结果，据此更新支付方式，保证医保基金的购买效率15。美国记录在案的PBRSA主要集中在医疗设备和外科手术项目，并以PBRSA CED方案为主5。例如，脊髓刺激手术是用来治疗脊柱术后背部和腿部疼痛的一种方式，华盛顿州为了加大该项技术的患者覆盖，验证脊髓刺激的长期疗效和成本效益，对该技术施行了CED，并由华盛顿州劳工部承担治疗费用。该方案约定分别在第0、6、12、24个月对51名准入患者的临床疼痛反应、生理功能、心理健康、工作状态等方面进行综合评估，以评估受试者的疼痛强度分级和疼痛改善程度等，并根据预定的结局指标（疼痛程度缓解50%）决定是否最终予以报销。研究初始，华盛顿州劳工部为51名患者提供了共计108万美元的医疗报销费用，但最终长期随访结果证明接受脊髓刺激手术的患者并未获得显著的疼痛程度缓解，故决定对该种治疗方式不再予以支付报销23。荷兰也偏好使用PBRSA CED获得药物有关疗效的真实世界数据，以此来评估最终的成本效益、做出报销决策24。例如，为了平衡奥沙利铂对期结肠癌患者的疗效不确定性与经济风险，建立了奥沙利铂患者登记处来收集患者特征、临床剂量等信息，并对登记的患者给予80%医疗费用报销。该研究运用增值净收益来反应奥沙利铂的临床疗效，比较联合奥沙利铂疗法与仅运用5-氟尿嘧啶和亚叶酸钙或卡培他滨疗法之间的差异25。澳大利亚卫生部同样运用PBRSA CED的方式将用于治疗肺动脉高压的药物波生坦纳入药品福利计划，条件是建立死亡率登记处，监测使用该药物后的患者病死率，以此评价药物的疗效与成本-效益比。该方案将病死率作为考核指标，在协议到期时将最终观察到的病死率与提交申请中的病死率进行比较。如果患者病死率高于协议规定，则需根据新的成本-效益结果调整药品价格。但因为波生坦的竞争药物西他森坦以低于波生坦15%的价格上市，波生坦最终降低到西他森坦同样的价格。降价后波生坦的成本-效益比满足最开始的设定值，因此并未再次要求降价26-27。2.1.2PBRSA CTCPBRSA CTC主要是针对长期疗效尚不明确的诊疗技术。医保与提供方事前约定治疗目标，当患者的健康指标达到目标后，由支付方进行支付并承担下一阶段治疗费，否则由提供方或患者承担治疗费用14。意大利药品管理局（Agenzia del Farmaco，AIFA）于2006年制定了第一份以“风险共担”为基础的RSA方案，自此引入条件准入协议（managed entry agree-ments，MEA）指导创新药物的定价和医保准入，增加患者对创新药的可及性6。如针对阿尔茨海默病的药物，AIFA采用PBRSA CTC的方式与药品提供商签订协议，其以阿尔茨海默病药物的有效性作为考核指标，前3个月的费用由提供商进行支付。经3个月的治疗后，患者若达到了考