干细胞的发展前景-张辙.ppt

名词解释 干细胞（英语：Stem cell）：在细胞的分化过程中，细胞往往由于高度分化而完全失去了再分裂的能力，最终会衰老死亡。机体在发展适应过程中，为了弥补这一机体在发展适应过程中，为了弥补这一不足，保留了一部分未分化的原始细胞。不足，保留了一部分未分化的原始细胞。干细胞存在所有的多细胞组织里，能经过有丝分裂和分化形成多种特化细胞形成多种特化细胞，而且还能利用自我更新自我更新来来提供更提供更多多干细胞干细胞。干细胞的分类 自然情况下的干细胞自然情况下的干细胞,可分为可分为2 2类：类：1.1.胚胎胚胎干细干细胞胞：来来自囊胚的自囊胚的内细胞团。内细胞团。人类的胚胎干细胞一般在受精卵受精后，第四至五日分化形成，由50-100个细胞组成。我个人比较反对这种违背人性的研究。2.2.成体干细胞成体干细胞：来来自各式各自各式各样样的的组织组织。骨髓的造血干细胞骨髓的造血干细胞：能制造出有正常功能的血细胞。脐带间充质干细胞：脐带间充质干细胞：能分化成骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、内皮和心肌等组织。干细胞的分类 通过人工手段，诱导基因重编程，可导致体细胞通过人工手段，诱导基因重编程，可导致体细胞去分化，再使其转化为具有多向分化潜能干细胞：去分化，再使其转化为具有多向分化潜能干细胞：优点：分化能力强、基本不涉及伦理道德，是研究潮流。优点：分化能力强、基本不涉及伦理道德，是研究潮流。1.iPS1.iPS细胞：细胞：通过导入外源基因，多为致癌性。如：Oct-3/4、Sox2、c-Myc、Lin28。需要改进：清除外源基因、质粒介导、小分子替代等。2.STAP2.STAP细胞：细胞：通过环境刺激，如酸、碱、机械损伤、热、旱（渴）等。比较安全、快速，但在明面上，还没有突破性的进展。20142014年年 /造假造假:制备制备STAPSTAP细胞的方法。细胞的方法。Stem cell discovery timeline 首例骨髓移植手术首例骨髓移植手术 在人的脐带中发现干细胞在人的脐带中发现干细胞 证明骨髓中有干细胞证明骨髓中有干细胞 从鼠的胚囊中分离出干细胞从鼠的胚囊中分离出干细胞 脐带血用于治疗范可尼贫血脐带血用于治疗范可尼贫血 克隆多莉羊克隆多莉羊 从人类的近亲身上分离出干细胞从人类的近亲身上分离出干细胞 19981998年后，由于年后，由于诱导干细胞技术上的突破诱导干细胞技术上的突破以及以及某些国某些国家在现行政策上的放行家在现行政策上的放行，使得干细胞研究突飞猛进。，使得干细胞研究突飞猛进。以前是尝试研究iPS细胞，带有争议地使用胚胎干细胞。现在是大力研究iPS细胞和STAP细胞。数据截止至2012年 胚胎干细胞的发展前景 1.探讨胚胎发育的调控机制 2.临床治疗：组织、器官的修复 3.建立药物筛选和研究平台 4.动物克隆及改良：杂交、快速繁殖 5.转基因动物研究 成体干细胞、iPS细胞的发展前景 1.探讨细胞核重编程机制 2.临床治疗：骨髓移植、组织器官的修复 3.建立药物筛选和研究平台 4.基因治疗载体:重症免疫缺陷、遗传病等 干细胞主要临床应用截止至2014年 一次肝脏移植手术需要50万到70万元，手术后还要负担每年10万元左右的免疫药物治疗费用。而采用干细胞移植手术，只需花费3万元左右，且术后不需要免疫药物治疗。已经上市的干细胞治疗产品截止至2013年 国家国家 年份年份 商品名公司商品名公司 来源来源 适应症适应症 欧洲EMA 2009.10.ChondroCelect(比利时TiGenix公司)自体软骨细胞 膝关节软骨缺损 美国FDA 2009.12.Prochymal(美国Osiris公司)人异基因骨髓间充质干细胞 GvHD和Crohn病 澳洲TGA 2010.07.MPC（Mesoblast公司）自体间质前体细胞产品 骨修复 韩国FDA 2011.07.Hearticellgram-AMI(FCB-Pharmicell公司)自体骨髓间充质干细胞 急性心梗 美国FDA 2011.11.Hemacord(纽约血液中心)脐带血造血祖细胞用于异基因造血干细胞移植 遗传性或获得性造血系统疾病 韩国FDA 2012.01.Cartistem(Medi-post公司)脐带血 间充质干细胞 退行性关节炎和膝关节软骨损伤 韩国FDA 2012.01.Cuepistem(Anterogen公司)自体脂肪 间充质干细胞 复杂性克隆氏病并发肛瘘 加拿大FDA 2012.05.Prochymal（美国Osiris公司)骨髓干细胞 儿童急性移植抗宿主疾病 2011 年，全球干细胞治疗产品市值为 27.2 亿美元，该市场几乎由MSC治疗产品占据全部河山，而干细胞库和干细胞辅助产品的合计销售额也高达26.5 亿美元。整体来看，干细胞疗法的应用前景广阔，其其总市场预期在总市场预期在 2016 2016 年将扩展至年将扩展至 89 89 亿美元。亿美元。尚在开发中的新干细胞治疗产品 Gamida 细胞公司的 StemEx 是一种基于多份脐带血的MSC产品,目标适应症为骨髓移植术,估计将在2015 年获准上市。Osiris 治疗学产品公司的 Prochymal 正在进行一系列临床试验，以致力于证实其对自身免疫疾病治疗的有效性。BrainStorm 治疗学产品和NeuroGeneration 两家公司正在积极开发用于治疗帕金森病的干细胞治疗产品,前者在研究人神经细胞产品，后者被认为可能具有神经保护作用。ReNeuron 公司也在研究一种名为ReN001的神经细胞产品，并已开始在缺血性卒中患者中进行临床试验。全球有近300个干细胞治疗产品,多数已进入II、III期临床.中国干细胞产业发展前景展望 2005年底，中国政府中国政府在国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006-2020)中明确指出要大力发展生物技术。明确指出要大力发展生物技术。而生物技术的五个前沿方向之一，就是“基于干细胞的人体组织工程技术”。2010年，国家十二五规划重点项目十二五规划重点项目中，干细胞被列为生物医药类别的重点项目之一。近十年来，973973计划、计划、863863计划、重大新药创制专项、国家计划、重大新药创制专项、国家自然科学基金自然科学基金等国家级的项目里均设置了干细胞方向。干细胞产业化基地 至2013年，中国已经建立起多家干细胞产业化基地，影响较大有：国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产业化天津基地、无锡国际干细胞联合研究中心、青岛干细业化天津基地、无锡国际干细胞联合研究中心、青岛干细胞产业化基地等、西安干细胞人工皮肤产品产业化基地胞产业化基地等、西安干细胞人工皮肤产品产业化基地。大部分产业化基地的相关业务涵盖干细胞存储、干细胞技术研发、干细胞应用研究以及干细胞临床移植和治疗等业务。它们促进了干细胞技术从实验室向应用、向临床及基因工程药物科研成果向实际生产力转化，逐步推动形成新的干细胞研究和产业新格局。资本市场 资本市场上，干细胞产业近年来一直受到国内外资本的追捧，仅在美国纳斯达克挂牌的上市股票中，干细胞概仅在美国纳斯达克挂牌的上市股票中，干细胞概念股的相关市值就超过念股的相关市值就超过300300亿美元。亿美元。专家预测，全球干细胞产业近两年的潜在市场约800亿美元，而到了2020年前后可高达4000亿美元。在中国，干细胞产业同样前景可期。研究报告认为，中国干细胞产业已经形成了从上游存储到下游临床应用的中国干细胞产业已经形成了从上游存储到下游临床应用的完整产业链完整产业链，预计未来未来5 5年年干细胞产业收入将会从目前的2020亿增长到亿增长到300300亿亿，年均增长率达170%。总结我国干细胞产业的现状 1.1.与国外差距不算大与国外差距不算大 大家起步都晚，而且前几年美国限制干细胞研究，很多专家都找中国企业或研究机构合作，经过十几年的发展，我国干细胞整体上已排名我国干细胞整体上已排名世界前十世界前十。2.2.技术未成熟，商业化程度低技术未成熟，商业化程度低 国际上已经批准的干细胞药物有8种，包括加拿大和新西兰批准的治疗儿童急性移植物抗宿主病的Prochymal、韩国批准的治疗关节炎和关节软骨并的Cartistem等等。而中国还没有推出自己的干细胞药物而中国还没有推出自己的干细胞药物。3.3.灰色地带，行业不规范灰色地带，行业不规范 例如一直为国内外媒体经常提及的国内某公司进行了涉及脑瘫、脑梗死、II型糖尿病、脊髓损伤、肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症等20多种疾病的“神经干细胞移植”治疗。这类治疗的真实性值得怀疑，这类治疗这类治疗的真实性值得怀疑，这类治疗实施过程中也没有得到国家的正式审批，属于不规范的灰色地带。实施过程中也没有得到国家的正式审批，属于不规范的灰色地带。当然，还有胚胎干细胞的来源，你懂得。当然，还有胚胎干细胞的来源，你懂得。4.4.市场需求大，前景广阔市场需求大，前景广阔 研究报告认为，中国干细胞产业已经形成了从上游存储到下游临床应用的完整产业链，预计未来预计未来5 5年干细胞产业收入将会从目前的年干细胞产业收入将会从目前的2020亿增亿增长到长到300300亿，年均增长率达亿，年均增长率达170%170%。令人恐惧的癌症 几个月前，在宿舍楼前的宣传板上，我们会看到这样一张图片：他叫郑国强，男，曾为西农大葡酒 学院07级基地班的学生。2010年5月24日，因家庭贫困和长期 熬夜做实验，忽视了身体健康，被确诊为 患有急性白血病急性白血病，如不立即采取治疗，生命将只剩下一个月到半年的时间。2012年6月，在延参法师看望后，遭受了两年痛苦、花费70余万元、仍无法找到合适骨髓的郑国强同学，永远地离开了大家。对于逝者，我们不好再去评论，但愿干细胞治疗技术能够早入面向大众，减少很多悲剧。谢谢观看！参考文献：1.细胞工程 殷虹 主编 2.谷粉搜搜 http:/ 3.STAP:堪比iPS的干细胞获得新策略 中国生物工程杂志 王佃亮 4.中国干细胞产业现状及展望 中商情报网 5.Stem cell usenow and in the 6.解密干细胞：21世纪最具发展前景的技术中国经济时报 7.細胞百變怪幹細胞研究方向之探討及誘導萬能幹細胞之發展市立建國中學